Scuola di Farmacia e Nutraceutica

Organizzazione della didattica

Ore

Totali

Didattica frontale

Pratica (laboratorio, campo, esercitazione, altro)

Studio individuale

100

32

0

68

CFU/ETCS

4

4

0

Testi di riferimento

Libri di testo

·      Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1

Note ai testi di riferimento

Il materiale trattato durante il corso è così avanzato ed in continuo divenire che non può esistere un testo sufficientemente aggiornato che tratti gli argomenti del corso in maniera esaustiva. Si consigliano comunque i seguenti articoli scientifici:

Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742

Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315

Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8

Materiali didattici

Appunti delle lezioni, eventuali foto delle diapositive scattate a lezione, articoli scientifici sopra menzionati.

Modalità di verifica

dell’apprendimento

L’esame finale consiste in una prova scritta preliminare, seguita da una prova orale obbligatoria.

Prova scritta:

·         Somministrazione di 15 domande sotto forma di quiz a risposta multipla

·         Durata: 30 minuti.

·         Obiettivo: valutare la conoscenza di base e specifica dei contenuti trattati durante l’insegnamento (nozioni di base di Terapia Genica esposti a lezione)

·         La prova scritta è da considerarsi prova di accesso all’orale. Il superamento della prova scritta (voto minimo di 18/30, corrispondente a 9 domande esatte su 15) è necessario per accedere alla prova orale.

Prova orale:

·         Tipologia: colloquio orale individuale, finalizzato ad accertare la capacità dello studente di esprimersi con proprietà di linguaggio scientifico, capacità critica e di sintesi, nonché la comprensione approfondita degli argomenti trattati.

·         Durata indicativa: circa 10-15 minuti.

·         La prova orale completerà la verifica delle conoscenze, approfondendo gli argomenti affrontati nella prova scritta e includendo aspetti specifici quali la capacità di applicare le conoscenze teoriche acquisite e di affrontare in modo autonomo tematiche inerenti la Terapia Genica

Criteri di valutazione

Conoscenza e capacità di comprensione

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà:

·      Comprendere le basi della terapia genica, incluse la struttura e la funzione dei principali vettori virali, delle metodiche di trasferimento genico.

·      Acquisire una visione integrata della terapia genica e delle sue applicazioni, comprendendo come le innovazioni in questi ambiti possano essere applicate al settore biomedico e farmaceutico.

Conoscenza e capacità di comprensione applicate

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

·      applicare le conoscenze acquisite per lo sviluppo di nuovi vettori di terapia genica:

·      valutare l’utilizzo di innovazioni biotecnologiche finalizzate a soddisfare esigenze per patologie per le quali non esiste ancora una terapia efficace.

Autonomia di giudizio

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

·      Analizzare ed elaborare criticamente i dati ottenuti sperimentalmente in ambito di terapia genica.

·      Formulare giudizi motivati sull’adozione di specifiche tecniche di biologia molecolare per lo sviluppo di vettori innovativi da produrre in ambito farmaceutico.

Abilità comunicative

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

·      Esporre in modo chiaro e strutturato le conoscenze acquisite utilizzando un linguaggio tecnico appropriato.

·      Comunicare i risultati di sperimentazioni cliniche di terapia genica a specialisti del settore e a interlocutori non esperti.

·      Redigere relazioni tecniche e scientifiche nel campo della terapia genica.

·      Partecipare a discussioni tecniche e dibattiti su tematiche legate alle terapia genica applicate ai settori biomedico e farmaceutico.

Capacità di apprendere

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

·      Approfondire in modo autonomo le tematiche relative alla terapia genica attraverso lo studio di testi scientifici e articoli di ricerca.

·      Mantenersi aggiornato sulle innovazioni tecnologiche nel settore della terapia genica.

·      Applicare le conoscenze acquisite a nuovi contesti professionali o di ricerca.

·      Sviluppare un metodo di studio efficace, in grado di integrare conoscenze teoriche e applicazioni pratiche.

Criteri di misurazione dell'apprendimento e di attribuzione del voto finale

Il voto finale è espresso in trentesimi e l’esame si considera superato con una votazione minima di 18/30.

La verifica dell'apprendimento avviene tramite due prove obbligatorie:

1. Prova scritta (durata: 30 minuti):

• Composta da 15 domande a scelta multipla.

• Ogni domanda ha un punteggio di 1, il cui totale sarà convertito in voto in trentesimi.

• Il voto minimo per accedere alla prova orale è 18/30 (equivalente a 9 risposte corrette su 15).

2. Prova orale (durata indicativa: 10-15 minuti):

• La prova orale completa e approfondisce gli argomenti affrontati nella prova scritta; tutte le tematiche del programma concorrono ugualmente alla formulazione del voto finale.

• Viene valutata la capacità di esposizione, l’utilizzo del linguaggio tecnico-scientifico, la capacità critica, l’autonomia di giudizio e l’approfondimento autonomo dei contenuti.

Formulazione del voto finale:

Il voto finale deriva da una valutazione integrata delle prove scritta e

orale, con i criteri orientativi riportati nella tabella sottostante.

Risultati

Conoscenza e comprensione argomento

Capacità di analisi e sintesi

Utilizzo di referenze

Non idoneo

Importanti carenze.

Significative inaccuratezze

Irrilevanti. Frequenti generalizzazioni. Incapacità di sintesi

Completamente inappropriato

18-20

A livello soglia.

Imperfezioni evidenti

Capacità appena sufficienti

Appena appropriato

21-23

Conoscenza routinaria

È in grado di analisi e sintesi corrette. Argomenta in modo logico e coerente.

Utilizza le referenze standard

24-26

Conoscenza buona

Ha capacità di a. e s. buone gli argomenti sono espressi coerentemente, ha capacità minime di utilizzo delle nozioni apprese.

Utilizza le referenze standard

27-29

Conoscenza più che buona

Ha notevoli capacità di a. e s., ha capacità medie di utilizzo delle nozioni apprese.

Ha approfondito gli argomenti

30 - 30L

Conoscenza ottima

Ha notevoli capacità di a. e s., ha capacità buone/ottime di utilizzo delle nozioni apprese.

Importanti approfondimenti