Scuola di Farmacia e Nutraceutica

Scuola di Farmacia e Nutraceutica - Data stampa: 22/12/2024

Alla fine del corso gli studenti dovranno conoscere le principali metodiche di trasferimento genico ed essere in grado di identificare il vettore di terapia genica più adatto in funzione della patologia da trattare, in funzione delle caratteristiche dei vettori che sono stati già approvati o sono in fase di approvazione come farmaci.

• Patologie trattabili con la terapia genica. Caratteristiche del vettore ideale di terapia genica

• Strategia generale per la costruzione di un vettore virale

         - vettori retrovirali

         - vettori lentivirali

         - vettori adenovirali

         - vettori AAV

         - vettori HSV

• Elettro Gene Transfer (EGT)

• Trias clinici rilevanti e farmaci approvati

         - trial U. Penn Adeno OCT

         - trial X-SCID

         - trial ADA-SCID: STRIMVELIS

         - trial Beta Thalassemia

         - CAR T therapy: TISAGENLECLEUCEL

         - trials AAV-FIX

         - Leber’s Congenital Amaurosis (LCA): voretigene neparvovec - LUXTURNA

         - Spinal Muscle Atrophy (SMA): nusinersen – SPINRAZA; ZOLGENSMA

         - Batten’s disease: milasen

Sono previste 75 ore di cui 24 di didattica frontale e 51 ore di studio individuale.

Lezioni frontali

Libri di testo

Melino e Ciliberto: Argomenti di Biologia Molecolare, Società Editrice Universo

Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1

Ulteriori letture consigliate per approfondimento

Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742

Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315

Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8

Altro materiale didattico

Diapositive usate per le lezioni frontali

Le modalità sono indicate dall’art. 8 del Regolamento didattico d’Ateneo.

Le modalità generali sono indicate nel regolamento didattico di Ateneo all’art.22 consultabile al link http://www.unicz.it/pdf/regolamento_didattico_ateneo_dr681.pdf

L’esame finale sarà svolto in forma orale.

I criteri sulla base dei quali sarà giudicato lo studente sono: